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《医疗机构药品遴选指南》发布

发布日期:2022-05-03 15:25   来源:未知   阅读:

  为促进医疗机构药品遴选工作规范开展,提升医疗机构药事管理水平,促进患者在疾病药物治疗中安全、有效、经济、适宜地使用药品,制定《医疗机构药品遴选指南》。该指南的构建严格遵循了(美国国家科学院)医学研究所关于指南的最新定义,并以世界卫生组织(WHO)标准指南制定方法学为基本依据。在指南构建的过程中,基于德尔菲法构建《医疗机构药品遴选指南》研究问题,并设计了以10个一级指标、30个二级指标为核心的药品遴选评价体系,评估指标按其属性及主要证据来源可划分为研究型指标和政策型指标。其中研究型指标采用GRADE方法评价问题证据体系的质量,政策型指标按照《立法法》进行证据分级。在此基础上,应用循证医学方法建立各项指标的评价方法和内容,并通过专家共识法形成推荐意见,最终形成医疗机构药品遴选的标准型指南。

  近年来,随着医药卫生事业的持续发展,大量药品不断迭代上市,在为临床诊疗工作提供了更多选择的同时,也为医疗机构药事管理工作提出了更高的要求和巨大的挑战。医疗机构在优化院内药品结构,合理调整药品目录的工作过程中,利用科学完善的评价指标体系及评价方法,对待遴选药品进行多维度综合评价是重要且关键的技术手段。构建客观、科学、标准的药品遴选方法和指标体系更是医疗机构药品目录遴选过程标准化、透明化、规范化的重要步骤和保障[1-3]。为此,《医疗机构药品遴选指南》指南项目组开展了本指南的制定工作,现将指南公布,供医疗机构参考。

  本指南的制定旨在将医疗机构药事管理工作中一直以来以主观评价为主要方法的药品遴选工作,转化为客观的评价方法和评价标准的规范化流程,以期科学、规范、高效、客观地对医疗机构待遴选药品进行综合评价,合理构建医疗机构药品目录,规范药事管理行为,保障临床诊疗需求,促进合理用药。

  指南使用人群为各级医疗机构管理人员、药事管理人员、药品遴选决策者及相关环节工作人员。

  本指南中的“药品”专指化学药品、生物制剂及中成药,中药饮片、疫苗、院内制剂不在本指南研究药品范围内。

  《医疗机构药品遴选指南》于2019年4月由天津医科大学总医院发起,并在国际实践指南注册平台(International Practice Guidelines Registry Platform,网址为http://)进行注册(注册号IP-GRP-2019CN030)。该指南联合了中国药学会医院药学专业委员会、中国药学会科学传播专业委员会、中国药学会循证药学专业委员会、中国药师协会药品临床评价工作委员会,汇聚全国23个省/直辖市多个学科的68位专家共同制定。

  本指南制定过程中的项目组组建、利益声明签署、问题构建、结局指标确定、证据检索、文献筛选、证据质量分级、推荐意见形成方法、指南外审、报告撰写等技术方法和路线均严格遵照计划书执行。

  参照PICO[participants(对象)、interventions(干预)、comparisons(对照)、outcomes(预后)]原则分解为主题词和/或关键词,并制定相应的检索策略,由指南项目组统一检索。

  如检索出完整可靠的证据则直接应用;如尚未形成相关证据,则由指南项目组以循征研究方法进行证据合成,并进行证据分级。

  本指南为卫生决策管理指南,药品遴选评估指标可分为研究型指标和政策型指标。其中研究型指标的证据来源主要为各类研究文献,采用GRADE(Gradesof Recommendation,Assessment,Development,and Evaluation)方法评价问题证据体系的质量。政策型指标的证据来源主要为国家相关部门文件,按照《立法法》[10]进行证据分级。为保障指南整体一致性,将证据按质量/效力从高到低分级为Ⅰ(Ⅰa、Ⅰb、Ⅰc)、Ⅱ和Ⅲ类证据。

  医疗机构药品遴选指标为指南项目组根据WHO标准指南制定方法学要求,基于德尔菲法构建,共包括10个一级指标、30个二级指标,为医疗机构药品遴选核心指标体系[11]。

  本指南以循证证据为基础,合成并评价了各指标的证据,同时明确了各指标的评价内容和推荐意见,通过专家共识法确定推荐强度(详见文末附表)。

  临床必需性是指药品具有以下属性之一:(1)用于诊疗危及生命或严重损害生存质量的疾病;(2)可挽救生命、治愈疾病或显著延缓疾病进展,包括用于上述疾病的诊断;(3)使用中断对临床诊疗工作和患者健康结局影响显著。临床必需性是医疗机构合理选药用药的基础,考虑到不同类型医疗机构面向的患者人群不同,为兼顾各级医疗机构诊疗需求,多维度评价待遴选药品的“临床必需性”,本指南在一级指标“临床必需性”项下设4个二级指标,分别为“是否符合疾病的流行病学特点”“药物临床使用率及使用情况”“罕见病用药”“特殊人群用药”,以全面评价药品的临床必需性。

  临床必需性二级指标评价应用推荐:(1)如待遴选药品为常规药品,则仅需考虑“是否符合疾病的流行病学特点”“药物临床使用率及使用情况”;(2)如医疗机构诊疗主要针对特殊人群或遴选目标为特殊人群疾病用药,则在以上2个指标的基础上,需增加“特殊人群用药”指标一并评价;(3)如遴选目的仅针对罕见病诊疗需求,则仅需评价“罕见病用药”指标,其他3个指标无需进行评价。

  8.1.1是否符合疾病的流行病学特点推荐意见及评价方法:待遴选药品适应证疾病的流行病学特点分别从疾病的发病率、患病率、病死率和死亡率4个方面进行评价,以“是否符合疾病的流行病学特点”指标对待遴选药品进行评价(证据等级:Ⅲ;推荐强度:强)。

  8.1.2药物临床使用率及使用情况推荐意见及评价方法:根据市场占有率,以“药物临床使用率及使用情况”指标对待遴选药品进行评价。各医疗机构可根据自身情况设置市场占有率的遴选阈值(证据级别:Ib;推荐强度:强)。

  8.1.3罕见病用药推荐意见及评价方法:以“罕见病用药”的评价标准对待遴选药品进行评价。该指标是不同于“临床必需性”指标项下其他3个二级指标的独立评价指标,如待遴选药品为罕见病用药则不需评价临床必需性项下其他指标。该指标亦可按照医疗机构诊疗特点及遴选要求,作为独立的选择性模块指标进行药品评估(证据级别:Ⅰb;推荐强度:强)。

  8.1.4特殊人群用药推荐意见及评价方法:以“特殊人群用药”指标对待遴选药品进行评价。各医疗机构可根据自身情况,分别从儿童用药、老年人用药和妊娠期妇女用药3个方面进行评价,也可根据药品遴选目的,单独评价某一特殊人群用药情况。涉及特殊人群诊疗特点的专科医院亦可将该指标作为独立评价指标(证据级别:Ⅰb;推荐强度:强)。

  临床有效性即药物疗效,是指药物作用的结果有利于改变患者的生理、生化功能或病理过程,使患者的机体恢复正常。本指南在一级指标“临床有效性”项下设3个二级指标,分别为“指南推荐级别和强度”“临床路径”“疗效证据及级别”,以全面评价药品的临床有效性。

  临床有效性二级指标评价应用推荐:“指南推荐级别和强度”和“临床路径”为必需评价指标;如待遴选药品相关疾病治疗指南或临床路径尚不完善或在其制定之后有重大研究进展,则需补充“疗效证据及级别”指标进行全面评价。

  8.2.1指南推荐级别和强度推荐意见及评价方法:以“指南推荐级别和强度”指标对待遴选药品进行评价。该指标是指待遴选药品在相关疾病治疗指南中的推荐情况。药品在指南中评价等级越高,其有效性也越肯定;相反若药品在指南中弱推荐或无推荐,则说明药品在该疾病中治疗价值不大。无相关指南推荐的药物,其临床有效性可通过“临床路径”“疗效证据及级别”等指标进行再次评价(证据等级:Ⅰc;推荐强度:强)。

  8.2.2临床路径推荐意见及评价方法:以是否纳入相应适应证的临床路径对待遴选药品进行评价。临床路径是指医生、护士以及其他专业人员等多个相关学科研究者针对某个国际疾病分类(InternationalClassificationofDiseases,ICD)对应病种或手术,以循证医学为基础,以预期的治疗效果和成本控制为目的,制订的有严格工作顺序和准确时间要求的程序化、标准化的诊疗计划,以规范服务行为,减少康复延迟及资源浪费,使患者获得最佳的医疗护理服务(证据等级:Ⅰc;推荐强度:强)。

  8.2.3疗效证据及级别推荐意见及评价方法:以化学药品、生物制剂及中成药的“疗效证据及级别”指标对待遴选药品进行评价。疗效证据主要指临床研究的证据,即以患者为研究对象的各种临床研究的结果和结论。考虑到化学药品、生物制剂和中成药疗效证据研究现状,其类型及级别划分存在差异性,因此,分别针对化学药品、生物制剂和中成药的疗效证据进行评价(证据等级:Ⅰc;推荐强度:强)。

  药品安全是关系到患者用药安全的重要环节,本指南在一级指标“安全性”项下设4个二级指标,分别为“不良反应发生率及严重程度”“说明书中标示的禁忌证及药物相互作用”“药物警戒”和“安全性证据及级别”,以全面评价药品的安全性。

  安全性二级指标评价应用推荐:“不良反应发生率及严重程度”“说明书中标示的禁忌证及药物相互作用”是关注临床试验阶段的安全事件;“药物警戒”包括但不局限于药物不良反应监测和报告,它贯穿在药品前期研发和上市后的全生命周期中;而“安全性证据及级别”更是对上市后临床研究中的证据类型进行总结和分类,及时更新药品临床实践中的安全性资料,便于临床用药参考。综合此4项指标,可全方位、全流程地评估药品安全性。鉴于安全性对药品使用的重要性,建议进行全维度评价。

  8.3.1不良反应发生率及严重程度推荐意见及评价方法:本指标通过评价说明书中不良反应发生率及其严重程度的标示完整程度,以“不良反应发生率及严重程度”指标对待遴选药品进行评价等。目前我国说明书不良反应发生率及严重程度均采用国际医学科学组织委员会(Council for International Organizations of Medical Sciences,CIOMS)推荐的不良反应发生率表示,故本指标采用此种分类方法进行评价(证据等级:Ⅰc;推荐强度:强)。

  8.3.2说明书中标示的禁忌证及药物相互作用推荐意见及评价方法:本指标通过评价药品说明书标示禁忌证及药物相互作用是否明确详细,以及是否具有明确的证据来源进行评价,以“说明书中标示的禁忌证及药物相互作用”指标对待遴选药品进行评价(证据等级:Ⅰc;推荐强度:强)。

  8.3.3药物警戒推荐意见及评价方法:药物警戒是指发现、评估、理解和预防药品不良反应及其他任何与药品相关问题的科学和活动。药物警戒包括药物不良反应,但不局限于药物不良反应监测和报告,它贯穿在药品前期研发和上市后的全生命周期。本指标从药物警戒体系建设和药物警戒性质2个方面,以“药物警戒”指标对待遴选药品进行评价(证据等级:Ⅰb;推荐强度:强)。

  8.3.4安全性证据及级别推荐意见及评价方法:本指南中药品安全性证据指药品说明书中的不良反应、禁忌证、相互作用和药物警戒通报以外的药品安全性证据,用于及时更新、补充和完善药品的安全性数据,以便更好地指导临床用药。本指标以化学药品、生物制剂和中成药的“安全性证据及级别”指标对待遴选药品进行评价。考虑到化学药品、生物制剂和中成药安全性证据研究现状,其类型及级别划分存在差异性,因此分别针对化学药品、生物制剂和中成药的安全性证据进行评价(证据等级:Ⅰc;推荐强度:强)。

  药物经济性评价是指综合运用流行病与卫生统计学、决策学、经济学等多学科理论及方法,分析测算药品的成本、效果、效用和效益等。本指南在一级指标“经济性”项下设2个二级指标,分别为“与本医疗机构目录中现有药品费用比较”和“药物经济学评估证据”,以全面评价药品的经济性。

  经济性二级指标评价应用推荐:如引进待遴选药品的同时,需淘汰医疗机构现有药品目录中药品,则仅需评价“与本医疗机构目录中现有药品费用比较”指标;如待遴选药品为新药理类别、新作用机制药品,价格较为昂贵或无可比较的药品,可仅需评价“药物经济学评估证据”指标;其他药品可结合2个指标综合评价。

  8.4.1与本医疗机构目录中现有药品费用比较推荐意见及评价方法:按照药品限定日剂量(defined daily dose,DDD)费用直接比较,以“与本医疗机构目录中现有药品费用比较”指标对待遴选药品进行评价(证据级别:Ⅰa;推荐强度:强)。

  8.4.2药物经济学评估证据推荐意见及评价方法:药品是否具有经济性,不可仅按照药品价格的高低而定,而应具有药物经济学评估证据。药物经济学评估证据是指应用经济学的理论基础,系统、科学地比较分析医药技术的经济成本和综合收益,进而形成决策所需的优选方案,旨在提高医药资源使用的总体效率。本指南对药物经济学评估证据根据《卫生经济学评价报告规范》(Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards,CHEERS)评价量表,以“药物经济学评估证据”指标对待遴选药品进行评价(证据级别:Ⅱa;推荐强度:强)。

  药品的临床适用性是指药品的用法、用量与疗程及给药途径是否适用于临床,并可提高临床使用的便捷性及患者用药依从性。本指南在一级指标“临床适用性”项下设2个二级指标,分别为“用法用量和疗程”“给药途径”,以全面评价药品的临床适用性。

  临床适用性二级指标评价应用推荐:给药途径的选择以及药品的用法用量和疗程的合理性与临床预后关系密切,选择临床适宜的给药途径、用法用量和疗程,对提高治疗效果、减少用药不良反应均具有重要作用。此2项指标为一个整体的不同方面,缺一不可,需同时全面评价。

  8.5.1用法用量和疗程推荐意见及评价方法:基于待遴选药品所对应的临床疾病类型、用药目的及药品性质,对用法用量和疗程指标进行评价,以“用法用量和疗程”指标对待遴选药品进行评价(证据等级:Ⅰb;推荐强度:强)。

  8.5.2给药途径推荐意见及评价方法:给药途径须根据药品说明书中适应证、疾病进程、用药目的及药物本身性质等因素综合考虑,以“给药途径”指标对待遴选药品进行评价(证据等级:Ⅰc;推荐强度:强)。

  药品质量是关系到患者用药安全的重要指标,更是医疗机构进行药品遴选的基础和保障。本指南在一级指标“药品质量标准”项下设4个二级指标,分别为“是否为原研药品”“仿制药品是否通过药物一致性评价”“国产药品在其他国家出口销售情况”“质量标准”,以全面评价药品质量。

  药品质量二级指标评价应用推荐:遴选药品需按照“是否为原研药品”—“仿制药品是否通过药物一致性评价”—“国产药品在其他国家出口销售情况”—“质量标准”的顺序进行评价,直至符合其中1项指标标准即终止评价,其后指标不需继续进行评价。

  推荐意见及评价方法:“药品质量”为整体评价指标,应综合其下设4个二级指标,按指标顺序进行多维度整体评价。

  指标1(是否为原研药品):根据药品注册分类,以“是否为原研药品”指标对待遴选药品进行评价(证据等级:Ia;推荐强度:强)。指标2(仿制药品是否通过药物一致性评价):根据药品一致性评价审批情况,以“仿制药品是否通过药物一致性评价”指标对待遴选药品进行评价(证据等级:Ⅰa;推荐强度:强)。指标3(国产药品在其国家出口销售情况):根据国产药品在国外注册、申报、销售情况,以“国产药品在其国家出口销售情况”指标对待遴选药品进行评价(证据等级:Ⅰa;推荐强度:弱)。指标4(质量标准):根据药品质量标准文件,以“质量标准”指标对待遴选药品进行评价(证据级别:Ⅰa;推荐强度:强)。

  可替代的药品应当具有以下属性之一∶(1)有与该药品通用名相同、但生产企业不同的其他药品;(2)有与该药品化学成分相同的其他药品;(3)有与该药品药理学作用分类相同的其他药品;(4)有与该药品临床诊疗效果相似的其他药品。凡不具有上述属性的药品均为不可替代的药品。本指南在一级指标“不可替代性”项下设3个二级指标,分别为“现有目录中其他药品情况”“申请药品优势”“是否可被替代”,以全面评价药品不可替代性。

  推荐意见及评价方法:“不可替代性”指标为一个整体指标,以“现有目录中其他药品情况”和“申请药品优势”作为流程化遴选指标,通过有针对性的综合评估,客观评价待遴选药品与现有目录中其他药品的对比情况,再以“是否可被替代”进行评价。

  指标1(现有目录中其他药品情况):根据待遴选药品与医疗机构现有目录中其他药品情况比较,按照不同的流程分别进行评价。该指标为流程化遴选指标(证据级别:Ⅰc;推荐强度:强)。指标2(申请药品优势):根据与现有目录中其他药品类同情况,对待遴选药品进行评估,并给予不同的评估建议。该指标为流程化遴选指标(证据级别:Ⅰc;推荐强度:强)。指标3(是否可被替代):根据待遴选药品优势(与现有目录中同类药品的比较),以“是否可被替代”指标对待遴选药品进行评价(证据级别:Ⅰc;推荐强度:强)。

  药品的政策属性是医疗机构药品遴选过程中参考的重要依据。本指南在一级指标“政策属性”项下设5个二级指标,分别为“基本药物”“医保类型”“国家集采药品”和“抗菌药物级别”“精麻、易制毒等特殊管理属性”,以全面评价药品的政策属性。

  药品的政策属性二级指标评价应用推荐:“基本药物”“医保类型”“国家集采药品”为药品的基本政策属性,所有待遴选药品均需进行相应评价;而“抗菌药物级别”和“精麻、易制毒等特殊管理属性”为流程化遴选指标,作为专项药品遴选的独立评价指标使用。

  8.8.1基本药物推荐意见及评价方法:根据待遴选药品是否被最新版《国家基本药物目录》收载,以“基本药物”指标对待遴选药品进行评价(证据级别:Ⅰb;推荐强度:强)。

  8.8.2医保类型推荐意见及评价方法:根据待遴选药品是否在最新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》或地方医保药品目录范围内,以“医保类型”指标对待遴选药品进行评价(证据级别:Ⅰa;推荐强度:强)。

  8.8.3国家集采药品推荐意见及评价方法:根据医疗机构所在省(自治区、直辖市)执行的国家集中采购政策和范围,以“国家集采药品”指标对待遴选药品进行评价(证据级别:Ⅰc;推荐强度:强)。

  8.8.4抗菌药物级别推荐意见及评价方法:根据待遴选药品是否为抗菌药物进行评估。该指标为流程化遴选指标(证据等级:Ⅰb;推荐强度:强)。

  8.8.5精麻、易制毒等特殊管理属性推荐意见及评价方法:根据待遴选药品是否为精神药品、品、易制毒药品等特殊管理药品进行评估,该指标为流程化遴选指标(证据等级:Ⅰc;推荐强度:强)。

  生产企业的品牌是衡量药品质量较重要的指标,生产企业评估能够揭示企业开展经济活动与产生经济效率的关系,能够直观地反映每个企业的发展状态和各企业之间的差距。目前我国医药界对药品生产企业的评价没有统一、客观的指标。本指南在一级指标“生产企业评估”项下设3个二级指标,分别为“企业规模”“配送情况、药品抽检合格率、不良记录等企业信誉度”“企业核心竞争力”。

  生产企业评估二级指标评价应用推荐:具有医药自主创新能力以及拥有知识产权保护的企业,其核心竞争力得以凸显,将在未来市场竞争中处于优势地位。“企业规模”“企业信誉度”“企业核心竞争力”这3个二级指标可客观科学地对生产企业进行综合评价,建议对于待遴选药品应全维度评价。

  8.9.1企业规模推荐意见及评价方法:根据生产企业的从业人员、主营业务收入、行业排名和资产总额,以“企业规模”指标对待遴选药品进行评价(证据等级:Ⅰb;推荐强度:弱)。

  8.9.2配送情况、药品抽检合格率、不良记录等企业信誉度推荐意见及评价方法:根据生产企业信用等级、质量奖项获奖情况、药品配送情况,以“企业信誉度”指标对待遴选药品进行评价(证据等级:Ⅰb;推荐强度:强)。

  8.9.3企业核心竞争力推荐意见及评价方法:根据原始创新、研发投入和科技人才3个方面的情况[12],以“企业核心竞争力”指标对待遴选药品进行评价(证据等级:Ⅰb;推荐强度:弱)。

  药品可及性是指人人能够承担药品的价格,安全、实际地获得适当、高质量以及文化上可接受的药品,并能方便地获得合理使用药品的相关信息。药品的可及性通常用5个维度衡量:可获得性、可负担性、可接近性、便利性、可接受性。由于“可接受性”已在本指南一级指标——“临床适用性”中进行评估;“可负担性”已在本指南一级指标——“经济性”中进行评估;“可接近性”和“便利性”不在医疗机构药物遴选评价范畴,故本指南药品可及性特指药品可获得性。本指南中该一级指标可直接体现遴选药品的评价内容,不设定二级指标。

  推荐意见及评价方法:药品可及性由可获得性(短缺程度)体现。根据药品短缺程度,以“药品可及性”指标对待遴选药品进行评价(证据等级:Ⅰc;推荐强度:强)。

  本指南制定的药品遴选评估指标,考虑到了药品遴选过程中需要评价的全维度指标,但医疗机构在药品遴选过程中,可将各指标模块化,拆分组合使用。

  基于医疗机构遴选工作现状及药品配备使用的各项政策性要求,建议将“临床必需性”“临床有效性”“安全性”“经济性”“药品质量”“政策属性”这6个评估维度作为药品遴选必须考虑的基本评估维度,也是所有医疗机构在药品遴选过程的主要评价维度。

  在此基础上可根据医疗机构自身的诊疗特色及不同遴选目的,适当选择“临床适用性”“不可替代性”“生产企业评估”“药品可及性”,此4项指标为医疗机构在药品遴选过程中可选择应用的次要评价维度。

  在指标选用上,建议如医疗机构药品遴选目的为选择更优、更适宜的药品替代院内原有药品,进行药品目录的优化,则“不可替代性”应作为重要的评估维度;如医疗机构诊疗特点为针对特殊人群,如老年人或儿童,则对“临床适用性”维度的评估必不可少。

  本指南在评价维度(一级指标)可拆分组合的基础上,每个评价维度包含的二级指标也可随医疗机构自身药品遴选要求进行选择使用,评价应用推荐已在各评价维度中予以说明。

  特别值得关注的是,医疗机构的诊疗特点各不相同,遴选目标也存在差异,这种差异性是客观存在的,在指南的应用中也不可等量齐观,而应通权达变,方可有的放矢,以指南为基础依据,结合自身需求,合理配备使用药品,提高药事管理能力和水平。